Long-term tofersen in SOD1 amyotrophic lateral sclerosis

• Miller, T.M.
• Cudkowicz, M.E.
• Shaw, P.J.
• Genge, A.
• Sobue, G.
• Bucelli, R.C.
• Chiò, A.
• Van Damme, P.
• Ludolph, A.C.
• Glass, J.D.
• Andrews, J.A.
• Babu, S.
• Benatar, M.
• McDermott, C.J. https://orcid.org/0000-0002-1269-9053
• Salachas, F.
• Bruneteau, G.
• Al-Chalabi, A.
• Amorin, M.
• Nestorov, I.
• Graham, D.
• Lin, L.
• Sun, P.
• McNeill, M.
• Malek, S.
• Inra, J.
• Garafalo, S.
• Fradette, S.
• Beullens, L.
• Claeys, K.
• Claeys, T.
• Couwelier, G.
• D'Hondt, A.
• Debien, E.
• de Keersmaecker, S.
• della Faille, L.
• Delmotte, K.
• Depoortere, S.
• de Velder, L.
• Dobbels, L.
• Gijs, J.
• Horckmans, S.
• Lamaire, N.
• Liessens, H.
• Masrori, P.
• Nysten, C.
• Schotte, C.
• Serrien, A.
• Swinnen, B.
• Tilkin, P.
• van Daele, S.
• Van Damme, P.
• Vynckier, J.
• Wouters, A.
• Abrahao, A.
• Angle, M.
• Badawy, M.
• Berube, M.
• Bertone, V.
• Cooper, S.M.
• Dobrowolski, P.
• Fong, H.
• Genge, A.
• Hannouche, M.
• Hartley, D.
• Hogan, M.
• Johnston, W.
• Khalfallah, Y.
• Korngut, L.
• Kroetsch, G.
• Letourneau, J.
• Magnussen, C.
• Martinez, J.
• Massie, R.
• Mobach, T.
• Mookshah, J.
• Ozelsel, T.
• Parks, A.
• Petrillo, J.
• Pfeffer, G.
• Pham, S.
• Phung, L.
• Shiungsun, R.
• Pi-Shan, L.
• Santos, D.
• Salmon, K.
• Saunders, N.
• Sembinelli, D.
• Tymkow, K.
• Wong, B.
• Zinman, L.
• Karlsborg, M.
• Pedersen Lomholt, T.
• Nilsson, S.
• Salvesen, L.
• Skov, P.
• Svenstrup, K.
• Bruneteau, G.
• Clarencon, F.
• Guimaraes Costa, R.
• Hesters, A.
• Kermorvant, H.
• Lacomblez, L.
• Le Forestier, N.
• Lenglet, T.
• Retail, M.
• Del Mar Amador, M.R.
• Salachas, F.
• Shotar, E.
• Sourour, N.
• Dorst, J.
• Froehlich, E.
• Fromm, A.
• Kandler, K.
• Langer, E.
• Leichtle, S.
• Ludolph, A.
• Mayer, K.
• Michels, S.
• Raubold, S.
• Schuster, J.
• Weiland, U.
• Wiesenfarth, M.
• Witzel, S.
• Calvo, A.
• Canosa, A.
• Casale, F.
• Chiò, A.
• Fuda, G.
• Grassano, M.
• Marchese, G.
• Moglia, C.
• Palumbo, F.
• Salamone, P.
• Ajiki, T.
• Akasaka, A.
• Ando, M.
• Arata, H.
• Asuka, K.
• Baba, K.
• Bekku, G.
• Chiba, T.
• Date, Y.
• Eriko, T.
• Hashiguchi, A.
• Hatatori, R.
• Hayano, E.
• Hayashi, Y.
• Higashi, K.
• Higuchi, E.
• Hiramatsu, Y.
• Horikawa, R.
• Ikenaka, K.
• Ishiura, H.
• Ito, D.
• Kawai, S.
• Kikuchi, J.
• Kuzuyama, H.
• Li, X.
• Matsumoto, C.
• Matsuura, E.
• Michizono, K.
• Mitsui, J.
• Mitsutake, A.
• Mochizuki, H.
• Nagamatsu, A.
• Nagano, S.
• Nakamura, T.
• Naruse, H.
• Ogasawara, A.
• Okada, K.
• Okamoto, Y.
• Okuno, T.
• Oyama, S.
• Ozono, T.
• Sakiyama, Y.
• Sakuishi, K.
• Seki, M.
• Shibata, S.
• Shimizu, M.
• Takahata, K.
• Takahito, Y.
• Takashima, H.
• Takeichi, H.
• Tashiro, Y.
• Toda, T.
• Tomizu, Y.
• Tomoya, W.
• Ujiakira, N.
• Yashita, D.
• Al-Chalabi, A.
• Alix, J.
• Bangalore, P.
• Blackburn, D.
• Chiwera, T.
• Clegg, R.
• Collins, A.
• Cooper-Knock, J.
• Emery, A.
• Franklin, J.
• Green, L.
• Harvey, C.
• Hobson, E.
• Islam, M.
• Jenkins, T.M.
• Kazoka, M.
• Kelly, G.
• Korley, M.
• Madarshahaian, D.
• Mayl, K.
• McDermott, C.J.
• Radford, A.
• Shaw, C.
• Shaw, P.J. https://orcid.org/0000-0002-8925-2567
• Sidebottom, J.
• Smart, L.
• Sreedharan, J.
• Stone, B.
• Tsironis, T.
• Tuddenham, L.
• Verber, N.
• Wollff, H.
• Young, S.
• Zis, P.
• Adamo, A.
• Ahmed, A.
• Ajroud-Driss, S.
• Alameda, G.
• Andrews, J.A.
• Arcila-Londono, X.
• Babu, S.
• Baird, C.
• Bazan, T.
• Benatar, M.
• Berry, J.
• Bordeau, J.
• Bradford, W.
• Brook, N.
• Brown, L.
• Bucelli, R.C.
• Buckner, K.
• Budler, M.W.
• Burba, L.
• Burke, K.
• Calhoun, A.D.
• Campbell, S.
• Carey, J.
• Caristo, I.B.
• Carty, S.
• Chan, E.
• Chaudhry, V.
• Chen, R.
• Chow, S.
• Clawson, L.L.
• Clemens, M.
• Cloninger, S.E.
• Coleman-Wood, K.
• Cooper, T.N.
• Cummings, A.
• Daniels, J.
• DeSaro, P.
• DeWitt, M.
• Dedi, B.
• Dempsey, D.
• Denny, C.
• Doherty, J.
• Doherty, L.
• Donahue, M.
• Doyle, M.
• Duncan, J.
• Elman, L.
• M. Eloge, C.
• Echiti, D.R.
• Ferrey, D.
• Fournier, C.
• Fukumura, Y.
• Gallagher, K.
• Garaycoa, J.
• Garrett, M.
• Gibson, R.L.
• Gifford, R.
• Glass, J.D.
• Gogol, D.
• Golden, S.
• Gonzalez, A.
• Goodman, I.
• Goolsby, C.
• Goslin, K.
• Goulbourne, M.
• Granit, V.
• Grignon, A.-L.
• GuhaRay, A.
• Guide, D.
• Betul Gundogdu, M.
• Gutierrez, G.
• Hastings, D.
• Hayzen, C.
• Herzog, H.
• Holloway, R.
• Jacobs, G.
• Jacobsen, B.
• James, V.
• Jenkins, L.
• Jockel-Balsarotti, J.
• Carol Johnson, L.
• Jose, S.
• Joslin, B.
• Karanja, E.
• Katz, J.
• Keener, A.
• Kittle, G.
• Klein, S.
• Kreple, C.
• Kuenzler, R.
• Kusnir, J.
• Labbe, K.
• Lachica-Encinas, N.
• Ladha, S.
• Leimer, L.
• Levy, M.
• Levy, W.
• Li, Y.
• Likanje, M.-F.
• Livigni, R.
• Locatelli, E.
• Luppino, S.
• Malcolm, A.
• Maragakis, N.
• Marin, H.
• Markowitz, C.
• Markway, J.
• McCaffrey, A.
• McCoy, A.
• McCoy Gross, K.
• Mehta, K.
• Meyer, R.
• Milan, J.
• Miller, T.M.
• Miller, R.G.
• Morales, F.
• Mosmiller, E.
• Mott, D.
• Moulton, K.
• Murphy, C.A.
• Negron, T.
• Nelson, C.
• Newman, D.S.
• Nissinen, J.K.
• Norman, A.
• Ohkubo, T.
• Olney, N.
• Ortiz, N.
• Oskarsson, B.
• Pace, M.
• Packard, K.
• Padgett, D.
• Paganoni, S.
• Paredes, M.E.
• Parker, E.
• Partlow, A.
• Pattee, G.L.
• Paulett, J.
• Pelot, A.
• Pfeifer, K.M.
• Pijanowski, O.
• Pioro, E.
• Polak, M.
• Prakash, A.
• Previte, R.
• Pukenas, B.
• Quinn, C.
• Ravits, J.
• Razavi, R.
• Regan, T.
• Riley, K.M.
• Roth, H.
• Sanders, D.
• Scalia, J.
• Schmidt, E.
• Schwen, E.
• Shah, J.
• Shah, S.
• Shefner, J.
• Sheldon, D.
• Simmons, K.
• Singh, N.K.
• Singleton, J.
• Smiley, R.
• Smith, W.B.
• Smith, S.
• Sotirchos, E.
• Sorenson, E.
• Staff, N.
• Steele, J.
• Steijlen, K.
• Stirrat, T.
• Stoica, G.S.
• Strong, S.
• Sufit, R.
• Sultze, J.
• Swartz, A.
• Szymanski, A.
• Tay, A.
• Thakore, N.
• Thiessen, D.
• Thotala, S.
• Trudell, R.G.
• Turcotte, N.
• Turner, M.
• Uchil, A.
• Upadhyay, V.
• Usman, U.
• Vallis, A.
• Vaporean-Bussey, D.
• Vladimirova, V.
• Weber, H.
• Winbigler, J.
• Wojanowski, H.
• Wulf, C.
• Yasek, J.
• Yoo, S.
• Zivalic, H.
• Cole, A.
• File, G.
• Foate, J.
• Mason, D.
• Newton, S.
• Roberts, S.
• Sellwood, C.D.
• Swan, J.
• Werno, A.
• Zhong, C.

© 2025 Miller TM et al. JAMA Neurology. This is an open access article distributed under the terms of the CC-BY-NC-ND License, which does not permit alteration or commercial use, including those for text and data mining, AI training, and similar technologies: https://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/

• Published (online): 22 December 2025
• Published: 22 December 2025

• Author